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Produire vecteurs viraux innovants, développer nouveaux outils d'édition du génome, démontrer l'efficacité des thérapies géniques dans les maladies génétiques, rares ou fréquentes, font partie avancées majeures de la thérapie génique ces dernières années. Mais quelles sont exactement les dernières avancées en matière de thérapie génique ? Réponses. Les dernières avancées en thérapie génique ont été réalisées grâce à plusieurs équipes scientifiques, dont celles de l'Institut Imagine , structurées au sein d'un réseau recherche financé entre 2017 et 2022 par l'Île-de- Région France : le DIM Thérapie génique. Au bout de cinq ans, ce dispositif a démontré toute son efficacité. Se posent désormais questions du développement clinique et de l'accès à ces innovations, ainsi que les enjeux et défis à relever pour que patients bénéficient de ces thérapies. DIM Thérapie Génique : structurer un réseau pour accélérer le développement de la thérapie génique En 2017, la Région Île-de-France a lancé le DIM visant à accroître l'excellence et le rayonnement des équipes franciliennes sur des thématiques porteuses susceptibles de générer de l'innovation. Labellisés réseaux recherche depuis 4 à 5 ans, les DIM bénéficient financements d'équipements, postes doctorants, projets recherche collaborative, conférences et d'événements. Pionnière dans le domaine de la thérapie génique, la Région Île-de-France fédère tous les acteurs pour constituer un pôle d'excellence au niveau international. La thérapie génique a donc été identifiée comme un domaine d'intérêt majeur. L'Institut Imagine, qui accueille des équipes à la pointe la recherche dans cette approche thérapeutique, a été retenu comme porteur de ce DIM, coordonné par le Pr Marina Cavazzana, Directrice du Département Biothérapie et du Centre d'Investigation Clinique en Biothérapie – Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP / Institut Imagine. De 2017 à 2022, DIM Thérapie Génique a bénéficié 12 millions d'euros financement, dans le but fédérer les acteurs du territoire et d'accélérer développement la thérapie génique, pour apporter des soins aux pathologies graves ou chroniques sans traitement ou dont la prise en charge est encore largement insatisfaisant. « Pour Région Ile-de-France, enjeux étaient avant tout médicaux : trouver des traitements innovants et prometteurs pour les enfants nés chaque année avec la drépanocytose ou pour malades du sida, alors même que c'est notre région qui est plus touchée par ces maladies. L'autre enjeu était économique : favoriser le développement partenariats industriels et la création start-up, génératrices progrès, valeur et d'emplois. Et enfin, renforcer l'excellence médicale et scientifique Région », explique Othman Nasrou, Vice-président Région Île-de-France, chargé
