Nadir hastalıklardan yalnızca biri olan SMA ve gen tedavisi tartışmaları, gözleri nadir hastalık gerçeğine çevirdi. Dünyada 6 binden fazla nadir hastalık türü 400 milyon kişiyi etkiliyor. Ülkemizde ise yaklaşık 5 milyon kişi bu zor hastalıkların pençesinde. Kesin tedavisi bulunmayan bu hastalıklarda aileler çareyi gen naklinde arıyor. Toplumun vicdanını sızlatan kampanyalarla tedavi için gerekli kaynaklar yaratılmaya çalışılıyor. Milyon dolar maliyetli bu çırpınışlar gerçekte çözüm mü, sonu belirsiz bir girişim mi? Çocuk, Kan ve Genetik Hastalıklar Uzmanı Prof. Dr. Duran Canatan anlattı.
