Le principe de la thérapie génique, à savoir le transfert d’acides nucléiques pour traiter une maladie génétique, est évidemment très séduisant. Les approches actuelles consistent en général à transférer une version normale du gène en cause dans le tissu affecté par la maladie, ce qui constitue une thérapie génique somatique additive (qui laisse les allèles anormaux en place). Cependant, si de réels succès ont été obtenus, il reste sans doute encore beaucoup de progrès à réaliser pour qu’elle devienne une réalité clinique. Cela passe notamment par le développement de nanovecteurs synthétiques efficaces et bien tolérés qui soient administrables in vivo.
Avec Tristan MONTIER, Professeur des Universités, Praticien Hospitalier, Faculté de Médecine et des Sciences de la Santé – UBO – Inserm UMR 1078.
